A amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN) é uma doença genética rara e debilitante, que pode levar à morte caso não seja tratada adequadamente1,2,3. No último dia 23, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em seu relatório preliminar, deu parecer desfavorável à inclusão do medicamento inotersena no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de pacientes no estágio 2 desse tipo da doença. Atualmente, não há tratamento disponível no SUS para esse estágio da doença. Diante disso, foi aberta a consulta pública (CP) Nº 24, de 24 de maio a 12 de junho, em que pacientes, familiares, cuidadores, profissionais da área da saúde podem participar, assim como a sociedade em geral, e opinar sobre o oferecimento do tratamento pela rede pública de saúde. ‎   ​

O relatório preliminar traz, entre outros pontos, questões sobre estudos e valores4. “São homens e mulheres geralmente em idade produtiva que perdem a possibilidade de manter o bem-estar e ter uma vida ativa. Essa é a nossa segunda tentativa de disponibilizar no SUS um medicamento realmente capaz de mudar o curso natural da doença e que tem sua eficácia e segurança confirmadas em estudos clínicos e reconhecidas pelas comunidades médicas e de pacientes”, afirma Rogério Silva, presidente da PTC Therapeutics do Brasil. “Como companhia, estamos integralmente dedicados para que a terapia chegue a quem mais precisa, assim como comprometidos com a sustentabilidade da rede de saúde pública”, afirma Rogério. A inotersena é o primeiro silenciador gênico aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para pacientes em estágio 2 da doença, com indicação de melhora da qualidade de vida na bula. Por ser autoadministrável, possibilita maior autonomia no tratamento, evitando exposições a ambientes hospitalares e removendo custos adicionais aos pacientes e ao sistema de saúde. ‎   ​

A diretora de Assuntos Médicos da PTC Therapeutics do Brasil, Andressa Federhen, reforça a urgência do cuidado adequado e explica a doença. “Quem tem a hATTR-PN não pode esperar. Estamos falando de uma condição progressiva, com grande impacto no bem-estar do paciente e sobrecarga para toda a família. A doença apresenta três fases: o estágio 1, inicial, que traz um acometimento sensitivo – como formigamento e dormência – e motor leves, que não chegam a prejudicar a capacidade de andar de forma independente. Para esse momento, já temos uma terapia disponível no SUS. No estágio 2, há uma progressão da neuropática e uma piora motora importante, o que exige que o paciente precise de algum tipo de auxílio para caminhar, como uma bengala. Isso reduz a sua autonomia e independência e impacta muito a sua rotina. O medicamento correto pode ajudar a postergar a evolução do quadro clínico e oferecer mais tempo, com qualidade, à vida dos pacientes”. Quando a doença finalmente chega ao estágio 3, o paciente já se encontra cadeirante ou acamado e não existe terapias para esse momento. “Por isso a importância de agir de forma precoce diante de uma enfermidade grave e progressiva como a hATTR-PN. Uma vez o dano instalado, ele é irreversível”, completa. (mais…)